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恢复视力不是梦:科学家成功逆转视网膜损伤

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Breakthrough Drug Restores Vision: Researchers Successfully Reverse Retinal Damage https://t.co/ewwvYu9J9J— Lifeboat Foundation (@LifeboatHQ) April 23, 2025


韩国的医学团队,发现了与视网膜再生有关的关键蛋白质分子,利用这个发现,他们正在开发视网膜重建的相关药物,有可能在未来几年,使许多视觉衰退的病患重见光明。

视觉是人类最重要的感觉之一,然而也非常脆弱。眼睛的构造极为精密,虽然我们已能更换角膜与水晶体,但是我们对于最精密的视网膜,仍然不甚了解。更麻烦的是,哺乳动物的视网膜系统难以再生,一但功能衰退就不会恢复。全球有超过 3 亿人因各种视网膜疾病,面临失去视觉的风险,尽管一些治疗有助于减缓过程,但是到目前为止,还没有有效的疗法,可以恢复已经丧失的视力。


所幸希望就在不远处。韩国科学技术研究院的研究人员,研发出一种可成功恢复视力的新药。3月30日,韩国科学技术研究院宣布,由生物科学系金镇宇教授领导的研究团队,研发了一种透过再生视网膜神经,来恢复视力的治疗方法。

话说从头,多年以来,研究人员一直在寻找「视觉为何难以再生」的答桉,在某些变温动物(例如以强大的视网膜再生能力而闻名的斑马鱼)的身上,牠们的视网膜损伤后,会触发穆勒胶质细胞(Müller glial cells)的分化能力,使其改变成为视网膜祖细胞,进而产生新的神经元。然而在哺乳动物中,穆勒胶质细胞却没有这个能力,导致一但视网膜损伤,就是永久性的。

经过蛋白质分子的分析,研究小组发现一种名为PROX1(全称:Prospero Homeobox 1)的分子,可能阻碍了穆勒胶质细胞的分化功能。PROX1 是一种存在于视网膜、海马回和嵴髓神经元中的蛋白质,它的作用暂且不明,但是至少在视网膜的重建方面,它是个不利的物质。

研究人员利用小鼠实验发现在受损的小鼠视网膜组织旁,穆勒胶质细胞累积了PROX1分子,使它们维持在胶质细胞状态;至于在斑马鱼这种具有视网膜再生的动物,牠们的穆勒胶质细胞中却不存在PROX1分子,这显示PROX1就是视网膜再生的最大阻碍。


此外,研究人员还证明,穆勒胶质细胞中的 PROX1,并不是内部合成的,而是从周围的神经元中吸收的。

一种看法认为,哺乳动物可能在演化的过程中,因为长期在泥土里生存,面临噬脑寄生虫的危害,那种寄生虫会从眼睛里钻入,而PROX1可能是对抗噬脑寄生虫的物质。虽然因此抵御了寄生虫危机,但是副作用却是,哺乳动物从此丧失了视网膜再生的能力。


既然知道问题所在,研究小组就利用药物,去阻断PROX1蛋白质的生成,果然小鼠出现了视网膜再生和视力恢复。并且它的效果是持久的,至少持续六个月以上,也就是直到小鼠寿终正寝。

这是世界首次利用诱导技术,使哺乳动物视网膜长期神经元再生,为退化性视网膜病患者带来了新的希望。

那么,研究小组是如何阻断PROX1渗透穆勒胶质细胞的呢? 原来他们采用的「抗体疗法」,利用基因编辑技术,设计一种与 PROX1 结合的抗体,当抗体注入小鼠的视网膜时,它清除了穆勒胶质细胞的PROX1蛋白,得以恢复重建视网膜与神经再生的原始功能, 将其称为「视网膜再生诱导疗法」。

目前,韩国Celliaz 公司努力将这项发现实用化,该公司计划在 2028 年开始临床试验。
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